- Jauns pētījums Vācijā liecina, ka pirmsskolas vecuma bērnu 1. tipa diabēta (T1D) skrīnings ir vērtīgs un pielāgojams visai sabiedrībai.
- Ja to veic plaši, šāda veida skrīnings varētu ievērojami samazināt diabētiskās ketoacidozes (DKA) varbūtību bērniem, kas ir bīstama T1D komplikācija.
- Cits pētījums parādīja, ka imūnterapijas terapija Teplizumabs samazināja jaunas T1D diagnozes riska bērniem un pieaugušajiem par 59 procentiem, un tas var aizkavēt slimības sākšanos pat par 2 gadiem.
Lieli jautājumi bieži rodas, ja bērniem tiek diagnosticēts 1. tipa cukura diabēts: kāpēc neviens nepiedāvāja priekšskatījumu? Vai varēja kaut ko darīt pirms laika, lai izvairītos no bīstamā paaugstinātā cukura līmeņa asinīs, kas iezīmē šīs slimības sākumu?
Vēsturiski nav bijusi droša metode uzlabotas skrīninga veikšanai, kas varētu atklāt vai, iespējams, novērst šo autoimūno stāvokli.
Tagad pie horizonta var būt cerība.
Jauns pētījums, kas publicēts 28. janvārī žurnālā JAMA, ir pirmais, kas pēta un publicēja atklājumus par 1. tipa diabēta skrīningu pirmsskolas vecuma bērniem.
Rezultāti rāda, ka šāda veida sākotnējās veselības aprūpes ārstu iepriekšēja pārbaude ir iespējama plašākā mērogā vispārējai sabiedrībai, norādot uz iespēju ne tikai mazu bērnu ģimenēm, bet arī pieaugušajiem saņemt iepriekšēju paziņojumu, ka viņiem ir risks saslimt ar diabētisko ketoacidozi (DKA) - bieži dramatisks diagnozes sākums.
Četru gadu programmā, kuras nosaukums ir “Fr1da”, piedalījās vairāk nekā 90 000 bērnu vecumā no 2 līdz 5 gadiem. Viņus pārbaudīja primārās aprūpes ārsti Bavārijā, Vācijā. Vairāk nekā 600 pediatri savos ikdienas pārbaudījumos ar mazuļiem ieviesa skrīningu.
"Vēstījums ir tāds, ka, ja tas tiek izdarīts labi, saliņu autoantivielu pārbaude identificēs lielāko daļu bērnu, kuriem attīstīsies 1. tipa cukura diabēts," sacīja Dr Anette-Gabriele Ziegler, vadošā pētījuma autore un Helmholca Zentruma Diabēta pētījumu institūta direktore. Minhene Vācijā.
“Pārbaudei jābūt lētai, ērtai un uzticamai. Es domāju, ka mums ir plāns, kā to izdarīt, ko var pielāgot dažādu valstu un valstu praksei, ”sacīja Zīglers.
Tas apvienojumā ar citiem neseno pētījumu atklājumiem, ka jauna zāle var par gadiem aizkavēt slimības sākšanos, dod Diabēta kopienai daudz optimistiska viedokļa par agrīnas T1D noteikšanas tēmu.
DKA novēršana vai samazināšana
Konkrēti, Vācijas pētījumā konstatēts, ka 31 procents bērnu, kas tika pārbaudīti, tika identificēti kā “augsti riskanti” T1D attīstībai, izmantojot divas vai vairākas galvenās saliņu autoantivielas, kas norāda uz diabēta iespējamību.
Aptuveni 25 procenti no šiem 280 bērniem turpināja attīstīt 1. tipu.
Interesanti, ka tikai divi no augsta riska bērniem pētījumā, kuri turpināja attīstīt T1D, diagnosticēšanas laikā attīstīja DKA - zems rādītājs salīdzinājumā ar tendencēm lielās populācijās.
Iedomājieties iespējas, ja agrīna pārbaude liecināja par potenciālo T1D, un tā rezultātā ģimene vai pacients varētu būt informēts un meklēt simptomus.
Šie simptomi var ietvert tādas lietas kā stipras slāpes, bieža urinēšana, ātra svara zudums un vemšana. Viņi bieži tiek aizmirsti vai kļūdaini tiek uzskatīti par citām slimībām, līdz pacients tiek nogādāts slimnīcā kopā ar DKA.
"Es domāju, ka mēs esam parādījuši, ka skrīninga programma var sasniegt DKA līmeni, kas ir mazāks par 5 procentiem, un es ceru, ka ar lielāku pieredzi un izpratni primārās veselības aprūpes pakalpojumu sniedzēji to varētu konsekventi samazināt līdz šādam līmenim," sacīja Zīglers.
Tomēr viņai ir daži piesardzības vārdi.
“Skrīnings samazināsies, bet pilnībā neaizkavēs DKA. Bez gadījumiem, kas tiek izlaisti tāpēc, ka viņi ir pārāk mazi vai viņiem ir ļoti strauja progresēšana līdz klīniskai slimībai, ir arī dažas ģimenes, kas nemainīs to, kā viņi izturas, kad viņu bērnam tiek noteikta iepriekšēja diagnoze, ”sacīja Zīglers.
Vai iepriekšēja pārbaude palīdz visu vecumu cilvēkiem?
Frigda pētījums patiešām ietekmē visus vecumus, saka Zīglers, lai arī vislabvēlīgākie apstākļi T1D autoantivielu noteikšanai parasti ir pirmsskolas gados.
Viņa atzīmē, ka zīdaiņu, kas jaunāki par 2 gadiem, skrīnings var būt visgrūtākais. Paplašināšanās līdz vecāku iedzīvotāju pārbaudei noteikti palielinātu jebkuras skrīninga infrastruktūras izmaksas un apjomu.
"Lai noķertu visus gadījumus, bērni būs jāpārbauda atkārtoti, taču tas ievērojami palielinās izmaksas," Ziegler teica DiabetesMine pa e-pastu.
“Mums pašlaik notiek Fr1da Plus pētījums, kurā bērni tiek pārbaudīti arī 9 gadu vecumā, lai palīdzētu mums uzzināt par vēlākās testēšanas iespējamo ietekmi. Vēl viena iespēja ir tāda, ka bērni ar paaugstinātu ģenētisko risku, piemēram, slimības ģimenes anamnēzē, tiek atkārtoti pārbaudīti, ”viņa teica.
Zīglers saka, ka jebkura iepriekšējas pārbaudes politika, kas galu galā tiek īstenota, būtu jāpapildina ar aprūpi un konsultācijām iepriekš diagnosticētām ģimenēm.
Viņa saka, ka viņas klīnika pēta, kā izveidot šo infrastruktūru šāda veida skrīninga atbalstam.
Nākamie soļi ir izmaksu datu novērtēšana un aprēķinu apkopošana par to, cik T1D gadījumu varētu atklāt vai nokavēt - galvenie faktori, virzoties uz priekšu jebkurā politikas diskusijā vai īstenošanā.
Viņa arī norāda, ka svarīgs visu skrīninga protokolu elements uzsvērtu, ka pirmais autoantivielu skrīnings notiek lokāli, tāpēc ģimenei nevajadzēs tālu ceļot, lai veiktu testu.
Zīglere un viņas līdzpētnieki sadarbojas ar veselības ekonomistiem, lai novērtētu, ko varētu izmaksāt iepriekšēja pārbaude.
Šajā darbā ir iesaistītas arī JDRF un Helmsley Charitable Trust.
Tikmēr tiek veikti saistīti pētījumi, lai risinātu daudzus neatbildētus jautājumus.
Viens pētījums ar nosaukumu Fr1dolin turpinās Lejassaksijā, Vācijā, un vēl viens nosaukums ASK turpinās Kolorādo.
Zīglere saka, ka viņai ir zināmi citi centieni valstīs un valstīs visā pasaulē, izpētot jautājumus, kas saistīti ar T1D skrīningu.
"Galu galā rentabilitāte tiks garantēta tikai tad, ja mēs varēsim pilnībā aizkavēt vai novērst klīnisko slimību," viņa teica.
"Tāpēc mēs esam vairāk nekā cerīgi, ka, strādājot kopā, mums būs plaši izplatīta rentabla skrīninga programma, kas samazina DKA un 1. tipa klīniskā diabēta gadījumu skaitu."
Pēc iepriekšējas pārbaudes: aizraujošs jauns solis
Pieņemot, ka T1D skrīningu varētu ieviest plašāk, nākamais lielais jautājums pēc rezultāta iegūšanas ir signāls par iespējamo T1D diagnozi pa ceļu, tagad kas?
Pagājušā vasara mums deva potenciāli mainīgu atbildi uz šo jautājumu, un rezultāti no 1. tipa profilakses konsorcija tika atklāti Amerikas Diabēta asociācijas (ADA) zinātnisko sesiju konferencē 2019. gada jūnijā.
TrialNet pētījums, kas publicēts New England Journal of Medicine, parādīja, ka terapeitiska pieeja ir iespējama, izmantojot toreiz pētāmās zāles, ko sauc par Teplizumabu.
Lai gan pētījums bija neliels un tajā piedalījās tikai 76 dalībnieki, tika konstatēts, ka šīs imūnterapijas ārstēšanas 14 dienu viena deva samazināja T1D diagnozi riska bērniem un pieaugušajiem par 59 procentiem salīdzinājumā ar placebo efektu.
Zīmīgi, ka tas aizkavēja šo diagnozi pat par 2 gadiem, ļaujot pagarināt pacientu insulīna sekrēciju.
Otrais pētījums, kurā piedalījās narkotiku anti-timocītu globulīns (ATG), ko parasti izmanto nieru transplantāta atgrūšanas novēršanai, arī parādīja līdzīgu pozitīvu efektu.
Tikko diagnosticētiem T1 tika piešķirta maza deva, kas parādīja insulīna ražošanas saglabāšanos un zemākas glikozes tendences pat divus gadus (salīdzinot ar to, ko citādi varēja redzēt nesen diagnosticētiem T1D).
Kopā ar Zieglera Fr1da pētījumu šie ir daudzsološi rezultāti attiecībā uz T1D diagnozes seku savlaicīgu uztveršanu.
"Ir aizraujoši, ka šīs lietas saplūst," sacīja Dr Michael Haller no Floridas universitātes, vadošais pētījuma autors un TrialNet ATG studiju krēsls.
Attiecībā uz pētījumā izmantoto ATG savienojumu Hallers saka, ka tas pašlaik ir tikai Pārtikas un zāļu pārvalde (FDA), kas apstiprināta nieru transplantācijas atgrūšanas nolūkā, nevis 1. tipa diabēta ārstēšanai.
Tomēr pēc tam, kad viņa pētījums, izmantojot ATG etiķeti klīniskajā vidē, parādīja T1D sākuma aizkavēšanos, Hallers saka, ka viņam ir ērtāk ārstēties. Līdz šim apdrošinātāji maksā par ārstēšanu.
Savukārt pagājušā gada rudenī Teplizumabs saņēma izrāviena terapijas nosaukumu no FDA, lai novērstu vai aizkavētu 1. tipa diabētu riska grupas cilvēkiem.
Šis apzīmējums nozīmē, ka Ņūdžersijas biofarmācijas uzņēmuma Provention Bio ražotās zāles var ātrāk pārvietoties, izmantojot regulatīvo procesu, lai nonāktu tirgū.
Uzņēmums plāno pabeigt FDA iesniegšanu līdz gada beigām.
Kāpēc tas ir svarīgi?
Lai gan agrīnas testēšanas un iejaukšanās zāles pilnībā neapturēs 1. tipu vai pat nenovērsīs visus DKA gadījumus, tas daudziem cilvēkiem varētu sagādāt sāpes un ciešanas, kā arī novērst nāvi.
Citiem vārdiem sakot, tas ir ārkārtīgi svarīgi pieaugošajam T1D skarto cilvēku skaitam.
Jautājiet jebkuram bērna vecākam, kurš jebkad ir diagnosticēts un kurš ir nonācis DKA vai ir ļaunprātīgi saslimis no augsta cukura līmeņa asinīs, kas noved pie viņu diagnozes.
Pajautājiet to mīļotajiem cilvēkiem, kuriem laikus netika diagnosticēta diagnoze, bet kuri nokļuva galējā DKA un netika uz otru pusi.
"Tā kā DKA diagnozes noteikšanas gadījumā joprojām notiek un var būt letāls, dodot šīm ģimenēm vismaz priekšroku, ka viņu bērnam var būt 1. tipa attīstības risks, iespējams, tiks izglābtas dzīvības," sacīja Ohaio D-Dad Džefs Hičkoks, dibinātājs un prezidents no bezpeļņas bērniem ar diabētu, kuru meitai Marisai tika diagnosticēta 24 mēnešu vecums.
"Zinātne arī parāda, ka bērniem, kuri sāk ārstēšanu pirms DKA, ir vieglāk sasniegt vielmaiņas mērķus nekā bērniem, kuri bija DKA, tas nozīmē, ka savlaicīgai riska noteikšanai, pat ja T1D nevar novērst, var būt pozitīva ietekme uz mūžu," viņš teica.
Toms Karlja no Ņujorkas, vēl viens D-tētis un advokāts (kura pieaugušajam dēlam un meitai abi tika diagnosticēti kā bērni), šeit redz arī potenciālu.
Pirms gadiem Kārlija bija “Pārmaiņu sauciens”, kura mērķis bija palielināt izpratni par 1. tipu un DKA skolās un kopienās.
Viņš palīdzēja virzīt Reegana likumu Ziemeļkarolīnā, kas mudina pediatrus iemācīt T1D simptomus bērnu ģimenēm vecumā no 1 līdz 6 gadiem.
"Tam visam ir sniega pikas efekts," sacīja Kārla. "Šis pētījums noved pie citiem pētījumiem, un tas noved pie izglītības un izpratnes sabiedrības un pediatru birojos. Iedomājieties, ka dodaties, lai pārbaudītu holesterīna līmeni, un, kad viņi jautā par jebkuru ģimenes saikni ar T1D, viņi veic vēl vienu pārbaudi, lai pārbaudītu. Tas varētu būt pirmais solis, lai kļūtu par valodas daļu. ”
"Izpēte ir tāda, ka tā ne tikai atver durvis, bet arī durvju gaiteni. Jūs sākat ar spuldzīti, kas pārvēršas par lukturīti, lukturi, prožektoru ... un pēc tam ar zenītu, ”piebilda Kārla.
Tomēr jautājums par iepriekšēju pārbaudi dažām ģimenēm nav vienkāršs, jo viņi var būt noraizējušies, ka pozitīvs rezultāts var radīt emocionālu kaitējumu, ja neko nevar darīt, lai novērstu gaidāmo T1D diagnozi.
Ar to katrai ģimenei jācīnās un jāizlemj pašai.
Tikmēr, pirms kāds no šiem pētījumiem materializējas par iespējamo skrīningu un ārstēšanu, mēs novērtējam esošos resursus, lai palīdzētu ģimenēm un plašākai sabiedrībai atpazīt T1D simptomus un iespējamās bīstamās DKA komplikācijas, tostarp:
- Papildus 1. tipam. Iegūstiet materiālus par T1D brīdinājuma zīmēm un informācijas ceļvežiem no viņu DKA informēšanas kampaņas. Turklāt pārbaudiet piecus iemeslus, kāpēc jums vajadzētu pārbaudīt T1D.
- JDRF. 1. tipa cukura diabēta pazīmes ietver materiālus mazuļiem, skolas bērniem, pusaudžiem un pieaugušajiem.
.jpg)
.jpg)
