"Moonshot" iniciatīva redzes atjaunošanai cilvēkiem ar cukura diabētu

Daudziem no mums viena no iespējamām drausmīgākajām diabēta komplikācijām ir redzes zudums - zinot, ka neatkarīgi no tā, cik labi mēs pārvaldām cukura līmeni asinīs, nav garantijas, ka mēs kādreiz nepiedzīvosim kādu acu slimību. Kaut arī injekcijas un lāzera procedūras pastāv, lai palīdzētu apturēt progresēšanu, pašlaik nekas nevar faktiski atjaunot redzi, kad tā ir zaudēta diabēta rezultātā.

Pētnieku un ekspertu sadarbība cer to mainīt, izmantojot jaunu pētījumu iniciatīvu, kuras nosaukums ir “Vision Restoring: A Moonshot Initiative”, kuru vada JDRF, kopā ar Marijas Taileres Mūras vīru S. Robertu Levīnu un galvenajiem pētniekiem acu veselības jomā. Tā kā novembris ir gan diabēta izpratnes mēnesis, gan diabēta acu slimību mēnesis, tā patiešām ir ļoti savlaicīga iniciatīva.

Mērķis ir pārveidot izpratni un rīkus, kas mums ir par ar diabētu saistītām acu slimībām, gan profilaksei, gan redzes atjaunošanai skartajiem PWD (cilvēkiem ar cukura diabētu).

"Tas ir mūsu mēness šāviens, lai atgrieztu redzējumu tiem, kas to zaudējuši," saka Dr Sanjoy Dutta, JDRF pētniecības un starptautisko partnerību viceprezidents. "Šis vārds netiek izmantots tikai tāpēc, ka tas ir seksīgs, bet gan tāpēc, ka tas ir ļoti izaicinoši. Mēs nebaidāmies, bet tas ir ļoti ambiciozs mērķis, un kaut kas līdzīgs šim cinkošanai prasa daudz. ”

Iedvesmoja vēlā Mērija Tailere Mūra

Ideja kļūt agresīvam šajā grūtajā uzdevumā nesen radās kā veids, kā godināt aizgājušo T1 advokātu un aktrisi Meri Taileri Mūru, kura, strādājot JDRF un ārpus tās, gadu desmitiem ilgi atstāja mantojumu diabēta slimnīcā. Viņa aizgāja mūžībā 2017. gada sākumā, un sabiedrībā ir zināms, ka viņa pēdējos dzīves gadus pavadīja redzes zuduma kā 1. tipa diabēta komplikācijas risināšanā.

Viņas vīrs, doktors S. Roberts Levins, pēc viņas nāves vērsās JDRF ar vēlmi kaut ko darīt, lai virzītu pētījumus uz priekšu šajā nozīmīgajā jomā. Sākums notika 2018. gada janvārī (kas bija Marijas viena gada gadadiena), kad JDRF un Mērijas Taileres Mūras un S. Roberta Levīna fonds rīkoja pirmo šāda veida prāta vētras semināru, kurā piedalījās daudzas citas organizācijas un partneriem no visas pasaules.

"Gados desmitgadēs Marija strādāja ar JDRF, lai citiem atvieglotu 1. tipa cukura diabēta slogu, T1D bija postoša ietekme uz viņas dzīvi, nozogot viņas prieku un neatkarību, pateicoties ievērojamam redzes zudumam, ko izraisīja ar diabētu saistītas acu slimības," sacīja Levine. “Šis mēnesskatrs ir par neatkarības atjaunošanu, ko zaudēja mūsu tuvinieki vājredzības dēļ. Lai sasniegtu šos mērķus, būs nepieciešama vēlme atvērt durvis jaunai domāšanai, riskēt, marķēt dažādus resursus, izveidot izpildāmu plānu un kopīgi veikt īpašas darbības. Ja mēs to spēsim, es esmu pārliecināts, ka redzēsim, kā Marijas redzējums par šīs diabēta izraisītas komplikācijas izārstēšanu tiks īstenots. "

Dažas galvenās lietas, kas jāzina par ar D saistīto acu slimību:

• Aptuveni 40-45% PWD ar T1D attīstās kāda veida acu slimības, neatkarīgi no tā, vai tas noved pie redzes zuduma vai nē. Jaunākie 2018. gada pētījumi liecina, ka globālā statistika ir ~ 35% no visiem PWD, kuriem ir saistīta acu slimība.

• Lai gan tas ir galvenais akluma cēlonis pieaugušajiem darbspējīgā vecumā, ar D saistītā acu slimība ne vienmēr mazāk ietekmē diabēta retinopātijas gadījumā redzes zudumu.

• Tomēr klīniskā efekta atcelšanai nav ārstēšanas, un lielākā daļa līdz šim veikto pētījumu galvenokārt bija vērsti uz agrīnās iejaukšanās profilaktisko terapiju, pirms sākas redzes zudums.

Es personīgi zinu, cik tas var būt biedējoši, jo man jau 20 gadu vecumā tika diagnosticēta viegla retinopātija, un es gadu gaitā esmu strādājis, lai to pārvaldītu, izmantojot iespējami labāko BG kontroli un veselīgāku dzīvesveidu. Par laimi, mana retinopātija nav progresējusi tik tālu, ka šobrīd būtu vajadzīgs kaut kas vairāk - kaut arī tas mani šausmina līdz kaulam katru reizi, kad es par to domāju.

Tāpēc šī iniciatīva ir tik ļoti svarīga mūsu D kopienai.

Vīzijas atjaunošana: svarīgs mēness šāviens

2018. gada janvāra prāta vētras seminārā pulcējās vairāk nekā 50 pasaules mēroga eksperti ar diabētu saistīto acu slimību jomā, kā arī daudzi eksperti no diabēta ārpuses - ārsti, šūnu biologi, tehnoloģiju izstrādātāji, klīniskie pētnieki, bezpeļņas organizācijas un valdība. Šīs sanāksmes rezultātā tika izstrādāts provizorisks projekts virzībai uz priekšu, taču mums ir teikts, ka kopsavilkums vēl nav pabeigts, un, iespējams, tas notiks zinātniskajos žurnālos, sākot ar 2019. gadu.

Viņi to apsprieda augstā līmenī:

• galveno faktoru noteikšana, kas noved pie redzes zuduma T1D
• atzīstot pašreizējās diagnostikas un ārstēšanas robežas
• analizējot pašreizējo jaunāko pieeju ainavu attīstībā, lai atjaunotu redzi
• mācīties no nākamās paaudzes pieejām attīstībā citās slimību jomās
• identificēt jaunas pieejas ar potenciālu mainīt ar diabētu saistītas acu slimības no progresējošām stadijām
• ģenerēt prioritāru pieeju sarakstu, pamatojoties uz iespējamo ietekmi un iespējamību

Ja jums ir pazīstams termins moonshot, jūs zināt, ka tas attiecas uz drosmīgiem, izpētes, revolucionāriem projektiem, kas bieži tiek īstenoti tikai tāpēc, lai mēģinātu paveikt gandrīz neiespējamo - necerot uz tuvākajā laikā radītu rentabilitāti vai labumu.

Tam vajadzētu kaut ko pastāstīt par to, pret ko šī ekspertu grupa uzskata, ka ir pret viņiem. Bet nepārprotami pastāv vienprātība, ka pašreizējo pieeju ar diabētu saistītai acu slimībai VAR un BŪTU jādara vairāk.

"Kad jūs jautājat pacientiem ar cukura diabētu, no kā viņi visvairāk baidās, tas zaudē redzi," sacīja Dr Thomas Gardner, JDRF Restoring Vision darbnīcas vadītājs, kurš ir Mičiganas Universitātes Medicīnas skolas oftalmoloģijas un redzes zinātņu profesors. "Nepieciešams veikt vairāk pētījumu, lai aizpildītu ārstēšanas nepilnības un principā saprastu, kāpēc diabēts ietekmē redzes zudumu un kā mēs to varam novērst."

Nav šaubu, Dr Gardner.

Lai gan iepriekš minētais “mērķu” saraksts šajā brīdī var būt diezgan augsts un abstrakts, ir arī dažas intriģējošas idejas par taustāmāku rīcību:

• orgānu ziedošanas programma, kas īpaši paredzēta tiem, kam ir attīstījusies vai ir bijusi ar diabētu saistīta acu slimība, tostarp retinopātija (kaut kas līdzīgs JDRF nPod orgānu ziedošanai)

• iespējams, izmantojot cilmes šūnas, lai atjaunotu tīklenes darbību un acu audus, kur tie ir zaudēti

• tehnoloģijas varētu izmantot, lai atvieglotu dzīvi cilvēkiem ar redzes zudumu, piemēram, ļaujot viņiem lasīt 10-15 vārdus minūtē, nevis tagad nullei, vai iespēju pārvietoties pa mājām, neuzķeroties mēbelēm, un staigāt ārpus navigācijas gaišs un tumšs pilnīgas tumsas vietā

• gēnu terapija, kas ļauj sasniegt šos pagrieziena punktus un uzlabot dzīvi, līdz "redzes zuduma" izārstēšanai PWD, kuri to zaudējuši. Šis pētījums jau notiek Lielbritānijā ar Dr Peter Coffey darbu tur.

JDRF doktors Dutta stāsta, ka ar šo jauno iniciatīvu ir daudz cerību, taču bumbas virzīšana uz priekšu prasīs laiku - un ievērojamu finansējumu. Papildus Marijas Taileres Mūras un S. Roberta Levīnes fondam JDRF strādā ar tādām grupām kā Nacionālais acu institūts, Pētniecība akluma novēršanai un Ņujorkas cilmes šūnu fonds, kā arī ar Pharma uzņēmumiem, datu atskaņotājiem, piemēram, Google- Verily un Onduo, Glooko un IBM Watson mašīnmācīšanās priekšā un daudzi citi.

“Ir daži veidi, kā mēs varam paveikt daudz vairāk nekā šajā jomā, ar visām mākslīgā intelekta un mašīnmācīšanās tendencēm. Turpmāk mēs saliekam saliedētu stratēģiju un mēs virzāmies uz priekšu vairāk, virzoties uz priekšu, ”saka Dutta.

Nākamajā gadā viņš sagaida vairāk diskusiju par šo iniciatīvu un arī specifiskākas fokusa grupas noteiktās jomās - sākot no pirmsklīniskajiem pētījumiem, finansēšanas aspektiem, resursu piešķiršanas un klīnisko pētījumu noformējuma.

Pa ceļam Dutta saka, ka mūsu pacientu kopienas atgriezeniskā saite būs kritiska, novērtējot dzīves kvalitātes (QoL) pasākumus un to, ko sabiedrības locekļi vēlas redzēt no šāda veida pētniecības iniciatīvas.

"Mēs nezinām, kāds varētu būt šī grafiks, bet tas nav tikai divu gadu plāns ... tas prasa laiku," viņš saka. "Mums tam ir jāgatavojas un mēs nevēlamies jau pašā sākumā izgāzties."

Mēs esam priecīgi redzēt, ka tas notiek pat rīcības plāna izstrādes sākumposmā. Īpaši mums visiem, kas esam pieredzējuši retinopātiju un citus redzes zuduma veidus, tas ir ļoti personisks jautājums, un mēs ar nepacietību gaidām dzirdēt to, kas materializējas neilgi!