Kādi nesenie un notiekošie klīniskie pētījumi notiek ar mielofibrozi?
Tas ir ļoti aktīvs mielofibrozes pētījumu laiks. Pirms dažiem gadiem JAKARTA un JAKARTA2 pētījumos ziņots par liesas saraušanos un simptomu uzlabošanos, izmantojot selektīvo JAK2 inhibitoru fedratinibu.
Pavisam nesen PERSIST pētījums parādīja multikināzes inhibitora pakritiniba efektivitāti. Šīs aizraujošās zāles III fāzes izmēģinājums tiek aktīvi pieņemts darbā. SIMPLIFY pētījums parādīja uzmundrinošus rezultātus attiecībā uz JAK1 / JAK2 inhibitoru momelotinibu.
Desmitiem notiekošo klīnisko pētījumu meklē jaunas mērķtiecīgas zāles vai nu atsevišķi, vai kopā ar zālēm, kas jau ir apstiprinātas mielofibrozes ārstēšanai. Cerams, ka mūsu rīkkopā būs vairāk rīku, lai ārstētu šo slimību, kad tiek pabeigti pašreizējie pētījumi.
Vai nesen ir bijuši pētījumu sasniegumi mielofibrozes pārvaldībā vai ārstēšanā?
Pilnīgi. Kopš Jakafi (ruxolitinib) apstiprināšanas mielofibrozes ārstēšanai 2011. gadā ārsti ir zinājuši par JAK2 inhibīcijas nozīmi mielofibrozes ārstēšanā.
JAK2 inhibitors Inrebic (fedratinibs) pagājušajā gadā tika apstiprināts starpposma 2. vai augsta riska mielofibrozei. Tagad mēs to varam izmantot vai nu sākumā, vai arī pēc progresēšanas Džakafi.
Pakritinibs ir vēl viena ļoti aizraujoša narkotika. Tā kā tas nenomāc kaulu smadzenes, mēs to varam izmantot pacientiem ar ļoti zemu trombocītu skaitu. Tas ir mielofibrozes pacientiem izplatīts atklājums, kas var ierobežot ārstēšanas iespējas.
Kur un kā kāds var atrast mielofibrozes klīniskos pētījumus, lai piedalītos?
Vienkāršākais un labākais veids, kā piedalīties izmēģinājumā, ir lūgt ārstu. Viņi var pārbaudīt desmitiem pētījumu, lai noskaidrotu, kurš būtu vispiemērotākais jūsu tipam un slimības stadijai. Ja izmēģinājums nav pieejams ārsta birojā, viņi var saskaņot nosūtījumu uz centru, kas piedāvā izmēģinājumu.
Clinicaltrials.gov ir Nacionālo veselības institūtu uzturēta datu bāze, kurā uzskaitīti visi pieejamie klīniskie pētījumi. Tā ir atvērta ikvienam, lai to varētu pārskatīt, un tajā var ērti meklēt. Tomēr tas var mulsināt cilvēkus, kuriem nav medicīniskas izcelsmes.
Pacientu aizstāvības grupas ir arī lieliski resursi vairākām tēmām, ieskaitot klīniskos pētījumus. Iepazīstieties ar MPN Education Foundation vai MPN Advocacy & Education International.
Cik veiksmīgas ir bijušās mielofibrozes ārstēšanas metodes?
Pēdējo 10 gadu laikā mielofibrozes vadība ir gājusi garu ceļu. Genomiskās analīzes ir palīdzējušas precizēt mūsu riska vērtēšanas sistēmu. Tas palīdz ārstiem noteikt, kam visvairāk noderēs kaulu smadzeņu transplantācija.
Efektīvu mielofibrozes zāļu saraksts pieaug. Šīs zāles palīdz pacientiem dzīvot ilgāk ar mazāk simptomiem un labāku dzīves kvalitāti.
Mums vēl tāls ceļš ejams. Cerams, ka pašreizējie un turpmākie pētījumi mums dos vēl vairāk apstiprinātu terapiju un labākas ārstēšanas kombinācijas, lai vēl vairāk uzlabotu rezultātus cilvēkiem ar mielofibrozi.
Vai ir kādi riski reģistrēties klīniskajā pētījumā?
Katrai medicīniskajai terapijai ir riski un ieguvumi. Klīniskie pētījumi nav izņēmums.
Klīniskie pētījumi ir ļoti svarīgi. Tie ir vienīgais veids, kā ārsti var atklāt jaunas un uzlabotas vēža ārstēšanas metodes. Pacienti izmēģinājumos saņem vislabāko aprūpes vadību.
Riski katram pētījumam ir atšķirīgi. Tie varētu ietvert pētāmās zāles specifiskas blakusparādības, terapijas priekšrocību trūkumu un piešķiršanu placebo.
Lai reģistrētos klīniskajā pētījumā, jums jāparaksta informēta piekrišana. Šis ir ilgstošs process ar pētnieku komandu. Jūsu veselības aprūpes komanda rūpīgi pārskatīs un paskaidros visus riskus un ieguvumus jums.
Kādi ir labākie mielofibrozes progresēšanas novēršanas veidi?
Joprojām nav skaidrs, kā mēs patiešām varam ietekmēt slimības progresēšanu. COMFORT pētījumu apkopoto datu ilgtermiņa novērošana liecina, ka ārstēšana ar Jakafi var dubultot kopējo dzīvildzi, salīdzinot ar labāko pieejamo terapiju tajā laikā.
Šis atklājums ir nedaudz pretrunīgs. Nav skaidrs, vai izdzīvošanas ieguvums ir kavēta progresēšana vai citi ieguvumi, piemēram, uzlabota uzturs pēc liesas saraušanās.
Vai ir mielofibrozes līdzeklis?
Labākā iespēja ilgstošai slimības kontrolei ir kaulu smadzeņu transplantācija, kas pazīstama arī kā cilmes šūnu transplantācija. Šķiet, ka tas izārstē dažus pacientus. To ir grūti precīzi paredzēt.
Pārstādīšana ir augsta riska un atalgojuma iespēja. Tas ir piemērots tikai noteiktiem pacientiem, kuri var izturēt procesa stingrību. Jūsu ārsts var ieteikt, vai kaulu smadzeņu transplantācija jums ir piemērota iespēja, un koordinēt nodošanu pieredzējušai transplantācijas komandai konsultācijai.
Ivy Altomare, MD, ir Duke Universitātes medicīnas asociētā profesore un Duke Cancer Network medicīnas direktora asistente. Viņa ir godalgotā pedagoģe, kuras klīniskā uzmanība pievērsta onkoloģijas un hematoloģijas klīnisko pētījumu izpratnes un piekļuves palielināšanai lauku kopienās.
.jpg)
