JAUNUMI: FDA apstiprina pirmo deguna glikagonu! (Neatliekamā palīdzība bez adatām)

Milzīgas ziņas tiem no mums, kuru dzīve ir atkarīga no insulīna: Pēc gadiem ilgas pētniecības un attīstības un kopienas gaidām, mums tagad ir jauna veida glikagons, ārkārtas cukura līmeni asinīs paaugstinoša viela, ko var vienkārši izsmidzināt degunā, nevis prasīt sarežģītu maisījumu. komplekts un drausmīgi liela adata, ar kuru apkārtējiem ir jāuzdur tevi.

Zīmīgi, ka tas ir pirmais jaunā veida glikagons, ko esam redzējuši kopš standarta injicējamo avārijas komplektu ieviešanas 1961. gadā!

24. jūlijā FDA paziņoja par apstiprinājumu jaunajam intranazālajam glikagonam, kas pazīstams kā Baqsimi (vairāk par vārdu pēc mirkļa), ko izgatavojis farmācijas gigants Eli Lilly. Šis uzņēmums, protams, ir galvenais insulīna ražotājs, bet arī padara pieejamu vienu no diviem daudzpakāpju, injicējamajiem glikagona komplektiem (otrs ir Novo Nordisk).Sākotnēji to izstrādāja Kanādas biomediju uzņēmums, jauno deguna glikagonu Lilly iegādājās 2015. gadā, un tas ir bijis vēlīnā klīniskā pētījumā, kopš tas tika iesniegts regulatoriem pirms gada, 2018. gada jūnijā.

Lai gan var šķist mazliet dramatiski aprakstīt šo jauno narkotiku kā “vēsturisku” un “mainīgu spēli”, tas noteikti ir pagrieziena punkts mūsu kopienai, jo tas ir pirmais jaunā veida glikagons, kas nonācis tirgū kopš sākotnējo injicējamo formu ieviešanas gandrīz pirms sešām desmitgadēm. Faktiski Lilly jaunais produkts būs pieejams, sākot ar 2019. gada augustu, un tas ir pirmais no trim jaunajiem glikagonu veidiem, kas tuvākajā nākotnē nonāks tirgū, tādējādi radot pamatu jauniem glikagona izmantošanas veidiem.

JDRF izpilddirektors Dr. Ārons Kovaļskis, kurš pats dzīvo kopā ar T1D, nāca klajā ar šādu paziņojumu: “Šis ir svarīgs solis, lai nodrošinātu vairāk ārstēšanas veidu, lai novērstu 1. tipa cukura diabēta komplikācijas. Līdz šim sarežģītas glikagona injekcijas, kuru ievadīšanai jāveic vairākas darbības, bija vienīgā pieejamā ārstēšana cilvēkiem, kuriem bija smaga hipoglikēmijas epizode. Deguna glikagona ievadīšana ir daudz mazāk invazīvs un vienkāršots process, kas ārkārtas situācijā var glābt kritiskos brīžus, īpaši, ja indivīds zaudē samaņu. JDRF ir pateicīgs FDA par lēmumu un turpina iestāties par to, lai tirgū ienāktu vairāk ārstniecības līdzekļu, lai cilvēki ar T1D varētu labāk pārvaldīt tā komplikācijas un dzīvot laimīgāk un veselīgāk. "

Deguna aerosols Baqsimi: pamati un kā tas darbojas

Atgādinām, ka glikagons ir hormons, kas liek aknām ļoti ātri atbrīvot glikozi, lai paaugstinātu cukura līmeni asinīs. Pazīstamie sarkanie un oranžie daudzpakāpju glikagona avārijas komplekti līdz šim ir bijuši vienīgā iespēja (un Lilly saka, ka tas arī turpmāk tos piedāvās).

Šeit ir šī jaunā Baqsimi produkta momentuzņēmums, ieskaitot izmaksas un to, kas gaidāms glikagona tirgū:

• Lietošanai gatavs dozators: Šī ir 3 mg glikagona deva, kas paredzēta vienreizējai lietošanai un ir ievietota kompaktā, pārnēsājamā, lietošanai gatavā plastmasas dozatorā. Rīkojoties, visa deva tiek iztērēta, tāpēc tas neļauj veikt mini-dozēšanu (kas vēl nav FDA OK, bet daudzi pacienti to dara bez etiķetes, izmantojot tradicionālo injicējamo glikagonu). Interesanti, ka izsmidzinātāju faktiski ir izstrādājis Ilinoisas uzņēmums AptarGroup, kurš šo Unidose ierīci ražo vairākām pulvera formas zālēm, kas nav tikai glikagons un diabēts.

• Dozēšana: dozatora uzgalis tiek ievietots nāsī, un jūs nospiežat / saspiežat nelielu virzuli ierīces apakšdaļā, lai degunā izdalītu glikagona sausā pulvera devu. Tad glikagons tiek absorbēts deguna dobuma oderē, kur tas nekavējoties sāk darboties. Nav nepieciešama ieelpošana, šņaukšana vai dziļa elpošana - īpaši svarīgi, ja PWD (persona ar cukura diabētu) ir bezsamaņā vai nav pilnībā informēta par notiekošo. Šeit skatiet Lilly tiešsaistes instrukciju.

• Mini dozēšana: Ne ar Baqsimi, Lilly saka. Šis ir vienreizējs dozators, kurā vienlaikus lietojat visu 3 mg devu. Spiežat virzuli, līdz pazūd zaļā līnija, norādot, ka ir ievadīta 100% devas. Uzņēmums saka, ka līdz šim nav izpētījis glikagona mini dozēšanu, jo tas ir koncentrēts uz šo vieglāk izmantojamo ārkārtas glābšanas glikagonu.

• Ar saaukstēšanos vai sastrēgumiem: Jā, tas darbojas pat tad, ja jums ir parasts saaukstēšanās un / vai deguna nosprostojums, un jūs lietojat zāles šiem konkrētajiem simptomiem. Klīnisko pētījumu dati liecina, ka šis glikagons ir tikpat efektīvs šajās situācijās.

• Klīniskie dati: Runājot par pētījumiem, divos klīniskos pētījumos, kuros piedalījās 83 un 70 pieaugušie ar cukura diabētu, salīdzinot vienu Baqsimi devu ar vienu injicējama glikagona devu, Baqsimi bija ievērojami efektīvāka. Tas sāka darboties dažu minūšu laikā un pilnībā paaugstināja cukura līmeni asinīs 15-30 minūšu laikā. Bērnu pētījumā, kurā piedalījās 48 pacienti, kas vecāki par 4 gadiem, tika novēroti līdzīgi rezultāti.

• Bērni un pieaugušie: Baqsimi ir apstiprināts gan pieaugušajiem, gan bērniem no 4 gadu vecuma. Notiks arī drošības un efektivitātes pētījumi bērniem, kas jaunāki par 4 gadiem. Lilly saka, ka tā pati 3 mg deva ir droša jebkuram no šiem vecumiem, neatkarīgi no tā, vai tas ir pilngadīgs vīrietis vai mazs bērns.

• Blakusparādības: Nav ievērojamu melnās kastes brīdinājumu, taču iespējamās blakusparādības atspoguļo daudzas no tām, kas pašlaik ir iekļautas injicējamos glikagona produktos - acu asarošana, acu apsārtums un nieze, slikta dūša, vemšana, galvassāpes utt. Ir arī daži nosacījumi un citi medikamenti, kas var ietekmēt Baqsimi efektivitāti, ieskaitot insulīnomu vai feokromocitomu, un beta blokatorus vai indometacīna zāles. Starp traucējošajām sastāvdaļām ir betadex un dodecilfosfoholīns. Turklāt, tā kā alkohols var mazināt glikagona efektivitāti (sakarā ar aknu nepieciešamību tikt galā ar alkoholu un glikozes dempingu), tas joprojām ir jāņem vērā, lietojot Baqsimi.

• Uzglabāšana: Derīguma termiņš ir no 18 mēnešiem līdz 2 gadiem, un Lilly saka, ka tā strādā pie šī derīguma termiņa pagarināšanas. Baqsimiv nav nepieciešama dzesēšana, un tā jāuzglabā līdz 86 grādiem. Tas ir iesaiņots mēģenē ar saraušanos, un pirms lietošanas to vajadzētu turēt šajā mēģenē. Lilija saka, ka mitruma iedarbība var pasliktināt deguna glikagona efektivitāti.

• Pieejamība: Baqsimi tiks pārdota aptiekās, sākot ar 2019. gada augustu. Būs nepieciešama recepte, kas nozīmē, ka tas nebūs pieejams bez receptes (ārpusbiržas). Plašāka informācija par piekļuvi un cenām ir sniegta zemāk.

Tiem, kurus interesē sīkāka FDA informācija par Baqsimi, aģentūra pārskatīšanai ir ievietojusi savu oficiālo vēstuli Eli Lilly, kā arī 18 lappušu marķēšanas dokumentāciju.

Pūšamais glikagons uz augšu

Atcerieties, ka Basqimi ir tas pats deguna glikagons, kuru es prototipa veidā izmēģināju jau 2014. gadā, pirms Lilly iegādājās produktu. Mana pieredze bija šāda:

Pēc insulīna pilēšanas, lai samazinātu glikozes līmeni 50. un 40. gados, man lika ievadīt izmeklējamo glikagonu manā degunā. Man šķita, ka tas sāka darboties dažu minūšu laikā - noteikti daudz ātrāk nekā parastais injicējamais glikagons, kuru es biju spiests lietot tikai mēnesi iepriekš. 15 minūšu laikā visas manas zemās sajūtas bija pagājušas, un mans CGM un klīnikas pirkstu nospiedumu rādījumi parādīja, ka mani cukuri palielinās. Pāris stundu laikā mans BG līmenis atgriezās zemajos 200 gados, kur tie bija lidojuši pirms eksperimenta.

Protams, daudzi citi piedalījās šajā izmēģinājumā un citi gadu gaitā. Mēs arī aizrāvāmies, redzot “reālās dzīves” pētījumus, kas parāda PWD un aprūpētāju lietošanas ērtumu, kuriem ārkārtas situācijā varētu būt nepieciešams izmantot šo glikagonu. Tas viss liecināja, ka šo deguna glikagonu ir daudz vieglāk izmantot un tikpat efektīvi, nekā tas, kas mums bija pieejams visus šos gadus.

Deguna glikagons Baqsimi: kas ir vārds?

Tas tiek izrunāts kā “BACK-see-mee”, un Lilija ieguva šo vārdu kopā ar pašu produktu 2015. gada iegādes laikā no Kanādā bāzēta starta uzņēmuma Locemia Solutions - kura uzņēmuma nosaukums ir “zema cukura līmeņa asinīs” un “hipoglikēmijas” sajaukums. Mums ir teikts, ka sākotnējais iedvesma nosaukumam Basqimi radās no sarunām Diabēta kopienā par to, “kam ir mugura”, kad runa ir par cilvēkiem, kas palīdz ārkārtīgi zemu cukura līmeni asinīs.

Locēmiju vadīja Roberts Oringers, uzņēmējs ar garu vēsturi diabēta nozarē un pats D-Dad ar diviem dēliem, kuri 1997. gadā izstrādāja T1D ar mēneša starpību. Viņa atsākumā ir iekļauti vairāki diabēta aprūpes produkti, tostarp darbs, lai izveidotu populāras Dex4 glikozes cilnes (kuras tagad vismaz ASV tiek pārtrauktas). Viņš un pētnieki sāka strādāt pie šī intranazālā glikagona preparāta 2010. gadā.

Grupa cerēja palielināt sabiedrības izpratni par hipoglikēmiju un mainīt glikagona skatījumu, lai tas būtu labāk redzams ar viegli pieejamām procedūrām, piemēram, defibrilatoriem un EpiPen restorānos, stadionos, skolās un citās sabiedriskās vietās.

"Es esmu ļoti pateicīgs visiem, kas tik daudzu gadu garumā ir devuši ieguldījumu šī apbrīnojamā un vitāli svarīgā produkta izstrādē - tostarp mūsu mazajai, bet varenajai komandai Locemia, pētniekiem, kuri vadīja mūsu klīniskos pētījumus, insulīna lietotājiem, kuri brīvprātīgi piedalījās mūsu izmēģinājumi, zinātniskie konsultanti, pacientu aizstāvji, investori un neskaitāmi citi, ”viņš rakstīja e-pastā.

“Mēs un Claude Piche, Locemia līdzdibinātājs un izpilddirektors, un es abi esam pateicīgi Eli Lilly komandai, kas vairāk nekā pirms pieciem gadiem atzina Baqsimi vērtību un parādīja savu apņemšanos, rīkojoties tā iegūšanai, turpinām ieguldīt to un laiž tirgū. Jūs nevarat iedomāties talantīgo Lilly komandas dalībnieku skaitu, kuri ir devuši savu ieguldījumu šajā brīdī un turpina strādāt, lai Baqsimi parādītu pasaulē. Jā, ASV būs pirmā, bet cerams, ka Kanāda (kur attīstība notika), Eiropa un citas valstis būs pieejamas Baqsimi insulīna lietotājiem un tiem, kas viņus mīl vai rūpējas. ”

Piekļuve un pieejamība Baqsimi Glucagon

Lilly saka, ka sagaida, ka Baqsimi būs pieejams ASV aptiekās, sākot ar augusta beigām, un viņi to jau ir iesnieguši regulatīvajām aģentūrām Kanādā, Eiropā un Japānā, kur tas joprojām tiek pārskatīts.

Mums ir teikts, ka Baqsimi būs tāda pati cenrāža kā Lilly injicējamajam glikagona avārijas komplektam: 280,80 ASV dolāri par vienu izsmidzinātāju, un divu iepakojumu cena būs 561,60 ASV dolāri.

Tas rada vilšanos.

Daudzi D kopienas pārstāvji cerēja, ka šī jaunā glikagona forma būs pieejamāka, nevis mūsdienās tikpat nepieņemama kā insulīna flakons ASV. Kaut arī insulīna cenas un diabēta ierīču pieejamība pēdējā laikā ir aktuāla, glikagona cena mūsu D kopienā un ārpus tās joprojām nav tikusi apspriesta.

Kad jautāja par bažām par augsto cenrādi, Lilly pārstāvis mums teica, ka uzņēmums līdz 2020. gada beigām piedāvā Baqsimi krājkarti tiem, kam ir komerciāla apdrošināšana, lai iegūtu 2 Baqsimi vienreizējās vai 1 divas pakas par tik maz, cik vien iespējams. 25 USD. Tas derēs 12 mēnešus, tas nozīmē, ka karte būs laba gadu un to varēs izmantot tik reižu, cik saņemat jaunu Baqsimi recepti. Viņiem ir arī pirmās aizpildīšanas piedāvājums, kurā daži var bez maksas saņemt vienu Baqsimi produktu vai 2 iepakojumus, pirms tiek sākta ietaupījumu programma. Šī programma “Got Your BAQ” būs paredzēta tiem, kas ir “atbilstoši”, kas nozīmē, ka būs noteikti kritēriji. Viņi arī atsaucās uz turpmākajām krājkartēm, Pacientu palīdzības programmām (PAP) un Lilly risinājumu centru, kas izveidots, lai piedāvātu finansiālu palīdzību tiem, kam ir tiesības saņemt diabēta zāles, tostarp insulīnu un glikagonu.

“Mēs saprotam finansiālo ietekmi, kāda diabēta ārstēšanā ir uz ģimenēm. Lilly ir apņēmusies palīdzēt padarīt Baqsimi pieejamu un pieejamu pēc iespējas vairāk cilvēkiem, kas dzīvo ar cukura diabētu, nodrošinot piekļuvi pie maksātājiem, kā arī izmantojot mūsu piedāvājumus par pieņemamām cenām, ”sacīja Tonijs Ezels, Lilly ASV savienotās aprūpes un insulīnu viceprezidents.

Kad mums jautāja, ko pacientu kopiena varētu sagaidīt no Lilly par glikagona cenu noteikšanu, mēsManējais viņiem skaidri pateica, ka sabiedrība, iespējams, šo cenu uzskatīs par nedzirdīgu, un tas nozīmēs, ka deguna glikagons joprojām ir ierobežots milzīgam pacientu skaitam.

Protams, daži apdrošināšanas plāni var ļoti labi aptvert šo jauno Baqsimi glikagonu. Un divu paku variants var ļaut cilvēkiem saņemt divreiz lielāku summu par vienu līdzmaksājumu. Tas ir viss TBD, jo Lilly sadarbojas ar apdrošināšanas sabiedrībām un Aptieku pabalstu vadītājiem (PBM), lai šis jaunais glikagons tiktu iekļauts noformējumos.

Ir arī svarīgi zināt, ka tiek izstrādāti vēl divi jauni glikagona izstrādājumi, un viens pašlaik atrodas FDA:

• Xeris Pharmaceuticals: Šis Čikāgas uzņēmums ir izstrādājis vienreizēju hipo glābšanas pildspalvu ar nosaukumu G-Voke, kas iesniegts FDA 2018. gada vasarā. Tas ir pirmās paaudzes produkts formā, līdzīgi kā EpiPen, un FDA, iespējams, pieņems lēmumu līdz 2019. gada beigām. Xeris strādā arī pie nākamās paaudzes versijas, kas ļaus veikt mini dozēšanu ārpus ārkārtas hipo reakcijas.

• Zealand Pharma: Šis Dānijā bāzētais uzņēmums izstrādā jaunu versiju ar nosaukumu Dasiglucagon, šķīstoša glikagona formulu, ko var izmantot insulīna sūkņos. Tas tiek pārbaudīts aizraujošajā iLET Bionic Pancreas slēgtā cikla izstrādes procesā. Dasiglucagon tiek izstrādāts arī lietošanai gatavā glābšanas pildspalvā, līdzīgi kā Xeris formas faktors. Jaunzēlande tagad saka, ka tā plāno iesniegt savu stabilo glikagona sastāvu FDA 2020. gada sākumā.

Zvanīšana pēc palīdzības par piekļuvi Glucagon

Ap mūsu D-kopienu tiešsaistē Baqsimi atbildes ir dažādas.

Lielākā daļa ir vienisprātis, ka, ņemot vērā jauno jauno piegādes formu, tas noteikti ir liels jaunums un ir vērts svinēt. Mēs esam redzējuši dažas piezīmes, ka tas varētu ievērojami mainīt to, kā glikagons tiek uztverts un saprotams plašākai sabiedrībai.

Bet pieejamības un piekļuves jautājums (vai tā trūkums) ir sava veida tumšs mākonis ar tādiem uzskatiem kā šis tvīts no ilggadējā 1. tipa Krisa Vilsona Kalifornijā: “Es ceru, ka Xeris un / vai Jaunzēlande ēd Lilly pusdienas ar plauktiem stabiliem šķidrumiem . Mikrodozēšanas šķidruma un intranazālā potenciāls vien paver VASTLY vairāk lietojumu. ”

Aizstāvības jomā ir atzīta vajadzība pēc labākas glikagona politikas - skolām, medmāsām un pat feldšeriem. Varbūt tagad ar neinjicējamu versiju, kas ir neticami viegli lietojama, var notikt dažas izmaiņas politikā, lai glikagona glābšanas automāti nonāktu sabiedriskākās vietās un tiem, kam tie visvairāk nepieciešami.

No savas puses mēs esam priecīgi redzēt vieglāku, maigāku veidu, kā ārstēt hipoglikēmijas ārkārtas situācijas, un mēs esam pateicīgi visiem zinātniekiem un vadītājiem, kuri to ir panākuši.

Tajā pašā laikā mēs ceram, ka Lilija klausās šīs atsauksmes, aicinot sniegt palīdzību par pieejamību un piekļuvi šim svarīgajam jauninājumam ārkārtas glikagona ārstēšanā smagas hipoglikēmijas gadījumā.